Salvata al Santobono bimba con SMA grazie a terapia innovativa

All’ospedale Santobono di Napoli è stata somministrata una terapia genica altamente innovativa ad una bimba di soli 6 mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma). Nel Maggio scorso aveva avuto luogo l’autorizzazione della terapia in Europa, mentre in Italia il 17 Novembre.

 

Questo è il primo trattamento nel nostro Paese.

 

L’atrofia muscolare spinale di tipo 1 è una patologia genetica molto grave che interessa l’apparato neuromuscolare. Si palesa dopo la nascita e genera una debolezza ingravescente dei muscoli andando ad impedire deglutizione e respirazione, e conducendo alla morte entro i primi 2 anni di vita.

 

Al Santobono è stato somministrato il farmaco più costoso in assoluto (1,9 milioni di euro per una singola terapia). Questo medicamento corregge la problematica di origine genetica, portando la patologia ad una regressione completa. Una cura che si basa su un vettore virale reso innocuo, privato del suo patrimonio genetico. Questo vettore veicola il gene umano che manca nelle cellule responsabili del moto nel midollo spinale, innescando il processo di produzione della proteina assente in questa patologia.

 

Il commissario straordinario del Santobono Pausilipon Anna Maria Minicucci ringrazia “la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee“.

 

(fonte napolitoday.it)

 


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