Nuovo farmaco restituisce vista a 2 bimbi: il Policlinico ottiene la certificazione

Un segnale di speranza, anche quando si tratta di una patologia complessa come le distrofie retiniche ereditarie, patologie a decorso ingravescente che sovente conduce alla cecità anche in tenera età.

La molecola è il voretigene neparvovec, commercializzato col nome Luxturna da Novartis.

Una nuova terapia genica che apre uno scenario inedito sulla gestione di questa tipologia di patologie.

Il Centro del Policlinico dell’Università Vanvitelli di Napoli ha ottenuto la certificazione per la somministrazione di questo farmaco, che fa seguito ad autorizzazione dell’Aifa.

Esattamente 2 anni dopo il 1° intervento effettuato, e che ha restituito a 2 bimbi la vista.

Un end point importante, quello raggiunto, e che consegue ad un’intensa collaborazione tra l’Università Vanvitelli e il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Pozzuoli.

Potranno confluire nella Struttura sanitaria pazienti da tutta Italia per poter beneficiare di questa nuova terapia genica, proprio come avvenuto un anno fa con i 2 piccoli pazienti che dopo solo 10 giorni dall’inoculazione in retina della molecola hanno riscontrato una rimarchevole miglioria del loro visus.

Così Francesca Simonelli (in copertina), Professore di Oftalmologia e Direttrice Clinica Oculistica alla Vanvitelli: “I risultati evidenti di efficacia della terapia riscontrata a pochi giorni dal trattamento e di durabilità confermati dopo un anno, ci dimostrano che siamo all’inizio di una nuova pagina della medicina e di fronte a un vero e proprio cambio di paradigma di cui siamo orgogliosi di esserne tra i protagonisti”.

Un segnale di eccellenza della ricerca campana che conferisce l’incipit a nuove e promettenti traiettorie terapeutiche.